Se aprueba tratamiento para acondroplasia, enfermedad de talla baja desproporcionada
Esta enfermedad rara o de baja prevalencia puede mejorar con nuevo fármaco, permite mejorar el crecimiento lineal en pacientes con esta condición
nuevo tratamiento
Acondroplasia
La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) autorizó la comercialización de vosoritida, la primera y única terapia biotecnológica indicada para el tratamiento farmacológico de la acondroplasia en niños cuyas epífisis no han sido cerradas.
La aprobación en nuestro país de esta terapia biotecnológica puede beneficiar a muchos pacientes con acondroplasia con respecto a su salud y calidad de vida, ya que ayuda a producir una mejora en la estatura y proporcionalidad.
La acondroplasia es una enfermedad huérfana y también es la forma más común de baja estatura desproporcionada, debido a la alteración del crecimiento óseo. En México no hay registros de la prevalencia de acondroplasia, pero en América Latina la prevalencia es de alrededor de 1 en 38 mil nacimientos.
La Cofepris aprobó el primer medicamento para tratar la acondroplasia, enfermedad de baja prevalencia que ocasiona talla baja desproporcionada
La relevancia de este nuevo fármaco, es que ayuda a las personas de baja estatura, quienes desafortunadamente enfrentan problemas de inclusión, ya que la mayoría de ellas son discriminadas social y profesionalmente.
Marisela Herrera, de la asociación de pacientes De la Cabeza al Cielo externó su beneplácito con la aprobación del citado medicamento, el cual, enfatizó “podría beneficiar a la comunidad de acondroplasia al ayudar a impulsar el crecimiento óseo lineal, lo que en última instancia puede respaldar una mayor autonomía e independencia para el futuro de las personas que viven con la enfermedad”.
En su oportunidad, la doctora Emiy Yokoyama Rebollar, del Instituto Nacional de Pediatría (INP), señaló que “contar con una nueva herramienta terapéutica nos da mucha esperanza, ya que vamos a poder tratar la acondroplasia desde el nacimiento hasta que el hueso deja de crecer, es una gran oportunidad para mejorar la calidad de vida de estos pacientes”.
Esta afección es causada por un cambio en el receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) que ralentiza la conversión de cartílago en hueso en las epífisis óseas (placas de crecimiento), lo que afecta el crecimiento en casi todos los huesos del cuerpo.
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La acondroplasia no afecta al desarrollo cognitivo, y las personas que la padecen tienen una esperanza de vida de 10 años menos que la población general, por lo que deben conocer y tratar los problemas de salud que se presentan, además de enfrentarse a la discriminación y falta de información en el ámbito social.
Esta afección se caracteriza por una baja estatura desproporcionada, curvatura de la columna vertebral y cabeza más grande (macrocefalia).
Estos rasgos pueden provocar problemas de salud como dificultad para respirar a corto plazo (apnea), obstrucción de las vías respiratorias superiores, obesidad, pérdida de audición, problemas dentales y trastornos neurológicos graves en la infancia, como la compresión de la médula espinal. Además, los adultos pueden sufrir de piernas arqueadas y afecciones lumbares que pueden dificultar el caminar.
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